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基因治疗8天后死亡 NEJM依据尸检报告公布详细死亡原因

导读 曾在2022年10月,有一名叫特里·霍根的27岁患者有杜氏肌营养不良症,接受腺相关病毒9型载体递送的CRISPR基因编辑治疗之后不幸的去世。当时

曾在2022年10月,有一名叫特里·霍根的27岁患者有杜氏肌营养不良症,接受腺相关病毒9型载体递送的CRISPR基因编辑治疗之后不幸的去世。当时死因并没有透露,引发人们对CRISPR基因编辑疗法前景的质疑与担忧。

从《新英格兰医学杂志》当地时间2023年9月28日发布关于《杜氏肌营养不良症患者高剂量rAAV9基因治疗后的死亡》的相关文章,里面关于尸检报告的研究,详细的公布死亡的原因,表示有可能死于严重先天免疫反应导致的急性呼吸窘迫综合症。据了解DMD属于一种X染色体连锁隐性遗传病,明显是男性发病率偏高,通常3~5岁开始发病,20~30岁有可能因为呼吸和心脏衰竭导致死亡,属于一种罕见病,也就是男性婴儿当中大约10万分之10,特里是5岁半的时候被确诊。

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