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诺奖得主基因编辑先驱拟开发罕见病治疗通用策略 怎么做

导读 Innovative Genomics Institute近日宣布与生命科学工具公司丹纳赫正在进行合作旨在通过基因组编辑,在统一的开发、研究和监管框架内将上

Innovative Genomics Institute近日宣布与生命科学工具公司丹纳赫正在进行合作旨在通过基因组编辑,在统一的开发、研究和监管框架内将上百种遗传疾病解决。Innovative Genomics Institute是2022年诺贝尔奖得主詹妮弗杜德纳所创立的,一家非盈利性创新基因组研究院。

杜德纳在接受采访时表示,基因编辑目前正在解决的疾病数量相对来说很少,因为专注于进行这些疾病研究的公司都是由风险投资机构所资助,这些机构所寻求相对快速的财务回报。

丹纳赫这家公司专门为创新基因组学研究提供工具,在此次合作过程当中这家公司将会提供资源、试剂、专业知识和工具,这样就可以将临床开发和临床前的流程简化,并且快速的制定出新的具有高度有效性和安全性的标准。这家公司用所设计出来的新的治疗性寡核苷酸生产设施,在向导RNA和CRISPR核酸酶的合成、纯化、质量控制和修饰等方面提供业内领先的技术。

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